近日，荣灿生物在研的一项个体化mRNA肿瘤新抗原免疫疗法取得阶段性临床研究进展。该研究为国内首次将个体化mRNA肿瘤免疫疗法应用于骨肉瘤患者的临床探索，也是全球第二例相关临床实践。初步研究结果显示，该mRNA新抗原疫苗在受试者体内成功诱导出积极的特异性免疫应答信号，并展现出良好的安全性与耐受性，显示出其在实体肿瘤精准免疫治疗领域的潜在应用价值。

该项目为一项研究者发起的临床试验（IIT），在上海市第六人民医院开展，由上海市第六人民医院临床研究中心胡海燕教授担任主要研究者。项目核心技术来源于荣灿生物首席科学家、上海交通大学药学院章雪晴教授所带领的研发团队。合作团队围绕个体化mRNA肿瘤新抗原免疫疗法在骨肉瘤中的安全性、耐受性及免疫应答特征开展临床研究与探索，旨在推动mRNA精准肿瘤免疫治疗在实体肿瘤领域的临床转化应用。此次IIT试验计划纳入9-18例晚期实体瘤患者，均为经标准治疗失败、目前无标准治疗方案或标准治疗不耐受的患者人群。前期入组的若干受试者均为骨肉瘤患者。初步随访数据显示，多名受试者在接受个体化mRNA肿瘤新抗原免疫药物治疗后，均出现明显的免疫应答，表现为CD8+ T细胞活化及IFN-γ分泌水平升高，该应答在安全性随访期内仍维持在高于基线的水平。其中2例患者的影像学评估显示，原发病灶及转移病灶均有不同程度缩小；其余患者肿瘤维持稳定状态，且未见新发病灶——对于晚期肿瘤快速进展的患者而言，这一控制效果具有临床意义。截至目前，已入组的受试者，均未出现与疫苗相关的2级及以上不良反应，安全性与耐受性表现优异，患者整体反馈良好。该IIT结果为骨肉瘤这一"冷肿瘤"领域的创新治疗性药物研发提供了具有启发意义的早期临床证据，提示该候选产品在激活抗肿瘤免疫方面具有优异的潜在临床价值，为后续注册临床开发及商业转化奠定了良好基础。

该临床研究是荣灿生物自主构建的LNP递送系统与mRNA序列设计一体化技术平台，在HPV治疗性疫苗产品取得阶段性突破后，首次拓展至实体肿瘤领域开展的临床转化验证，标志着公司在肿瘤mRNA治疗方向迈出了重要一步。在本项目中，荣灿团队自主开发了集成化AI新抗原筛选平台NeoVac，可实现数十例临床样本的一键式并行分析与高通量处理。该平台通过融合多肽-HLA结合亲和力、肿瘤突变基因表达动态、多肽理化性质及免疫原性特征等多维数据，能够高效识别兼具高亲和力与强免疫激活潜力的候选新抗原。在独立验证数据集中，NeoVac平台预测的前10位新抗原灵敏度达到60%，前20位达到80%，整体预测性能显著优于现有同类工具，展现出良好的临床应用潜力。

与此同时，荣灿生物基于AI辅助建立的mRNA序列设计与优化平台OptiCodon，在本次IIT研究中亦发挥了关键作用。该平台可围绕mRNA翻译效率、稳定性、免疫原性调控及表达持续性等关键参数，对编码序列进行系统优化，从而显著提升mRNA药物的体内表达性能与治疗效果。

本次骨肉瘤临床研究取得的积极进展，不仅进一步验证了荣灿生物LNP递送与mRNA序列协同优化平台的临床转化能力，也标志着公司AI驱动的mRNA设计体系已成功实现从抗病毒免疫应答向抗肿瘤免疫应答领域的技术延伸，充分体现了平台在不同疾病场景中的技术成熟度、广谱适用性与工程稳健性。

关于荣灿生物

荣灿生物是一家专注于创新型核酸与免疫治疗技术的高新技术企业、专精特新中小企业，致力于通过前沿生物技术解决病毒感染、肿瘤及自免疾病治疗中的关键未满足临床需求。公司已搭建具备强竞争力的研发与产业化团队，围绕“核酸递送+免疫调控”两大核心技术平台，开展预防性疫苗和治疗性产品的开发，覆盖了肿瘤、蛋白替代疗法及自免领域。公司已累计申请专利47项（获中、美专利授权19项），构建了具有自主知识产权的产品研发体系。

目前，公司已与上海交通大学、国药中生上海生物制品研究所有限责任公司、上海市仁济医院、上海市第六人民医院等多家知名机构达成合作，推动mRNA创新药物的研发及临床转化，致力于为行业提供创新解决方案。